Baby born deaf can hear after breakthrough gene therapy

00;00;00;25 – 00;00;01;13

At four

00;00;01;13 – 00;00;05;06

weeks, when we initially heard her

00;00;05;09 – 00;00;09;02

turning to clapping, that was like

00;00;09;05 – 00;00;11;25

I was mind-blown that had worked.

00;00;11;25 – 00;00;15;18

I’d sat behind Opal countless times

00;00;15;18 – 00;00;17;24

when she’s had, to us, ridiculously

00;00;17;24 – 00;00;18;17

loud noises

00;00;18;17 – 00;00;20;09

blared through speakers in a sound booth

00;00;20;09 – 00;00;23;02

and she’s never once turned, so to

00;00;23;02 – 00;00;28;23

see that happen is mind-blowing.

00;00;28;23 – 00;00;32;06

Good girl! Yippee!

00;00;32;09 – 00;00;34;02

Clever girl!

00;00;34;02 – 00;00;36;10

So this particular trial was for children

00;00;36;10 – 00;00;38;05

who have the OTOF gene variant

00;00;38;05 – 00;00;39;05

that does not produce

00;00;39;05 – 00;00;40;09

a particular protein

00;00;40;09 – 00;00;41;21

that they need for hearing.

00;00;41;21 – 00;00;43;06

And the surgery involves

00;00;43;06 – 00;00;43;29

approaching the ear

00;00;43;29 – 00;00;46;22

like a cochlear implant, infusing a virus

00;00;46;22 – 00;00;48;11

that makes the cells

00;00;48;11 – 00;00;50;27

produce the protein that they’re missing.

00;00;50;27 – 00;00;52;02

So one thing that we’ve been

00;00;52;02 – 00;00;53;11

really excited about here

00;00;53;11 – 00;00;54;22

is that we’ve been able to use

00;00;54;22 – 00;00;57;04

a really small dose of gene therapy

00;00;57;04 – 00;00;59;07

delivered directly to the cochlear,

00;00;59;07 – 00;01;00;06

and what that means is

00;01;00;06 – 00;01;01;12

that we’re not delivering

00;01;01;12 – 00;01;02;25

a large dose of gene therapy

00;01;02;25 – 00;01;04;01

to the rest of the body.

00;01;04;01 – 00;01;06;11

So it means that we see

00;01;06;11 – 00;01;07;13

fewer side effects.

00;01;07;13 – 00;01;08;10

And for Opal,

00;01;08;10 – 00;01;09;20

this is a very big change,

00;01;09;20 – 00;01;11;23

because before the gene therapy,

00;01;11;23 – 00;01;13;06

she had profound hearing loss.

00;01;13;06 – 00;01;14;04

That meant she couldn’t

00;01;14;04 – 00;01;16;02

hear any sounds in that ear at all,

00;01;16;02 – 00;01;17;13

even when they were very loud.

00;01;17;13 – 00;01;18;14

And now she can hear

00;01;18;14 – 00;01;20;11

sounds at a very soft level,

00;01;20;11 – 00;01;22;02

almost in the normal range for children

00;01;22;02 – 00;01;23;13

her age.

00;01;23;13 – 00;01;24;23

Can I have a kiss?

00;01;24;23 – 00;01;31;03

Aw, good girl, daddy kiss, mummy kiss.

00;01;31;05 – 00;01;35;11

Yeah, if she doesn’t have her implant

00;01;35;11 – 00;01;38;07

on, she acts exactly the same

00;01;38;07 – 00;01;39;09

as if she did have it on,

00;01;39;09 – 00;01;42;05

because she can hear so well with this

00;01;42;05 – 00;01;42;25

gene therapy.